Skyhawk Therapeutics veröffentlicht die Ergebnisse der cUHDRS-Unterkomponenten nach zwölf Monaten aus seiner klinischen Phase-1/2-Studie mit SKY-0515 bei der Huntington-Krankheit
Die Ergebnisse nach zwölf Monaten zeigten bei den Teilnehmern, die SKY-0515 erhielten, positive und konsistente Trends in allen vier cUHDRS-Unterkomponenten, darunter die Gesamtfunktionsfähigkeit (Total Functional Capacity, TFC), der Gesamtmotorikwert (Total Motor Score, TMS), der Symbol Digit Modalities Test (SDMT) und der Stroop Word Reading Test (SWRT).
Skyhawk veröffentlicht zudem Daten aus der Umfrage zur Verbesserung des Krankheitsbildes anhand der globalen Einschätzung durch Ärzte und Patienten (Clinician and Patient Global Impression, CGI und PGI), aus denen hervorgeht, dass nach zwölf Monaten weder Ärzte noch Patienten ein Fortschreiten der Erkrankung feststellten – alle stellten entweder eine Stabilisierung des Krankheitsbildes oder eine Besserung fest
BOSTON, 1. Juli 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., ein im klinischen Stadium tätiges Biotechnologieunternehmen, das neuartige kleinmolekulare Therapien zur Modulation von RNA-Zielstrukturen entwickelt, kündigt die Veröffentlichung von Daten zu den cUHDRS-Unterkomponenten aus der Zwölfmonats-Zwischenanalyse der Daten seiner klinischen Phase-1/2-Studie zur Bewertung von SKY-0515 an, einem oralen Prüfpräparat zur Behandlung der Huntington-Krankheit (Huntington's Disease, HD).
Die auf der Tagung der European Academy of Neurology vorgestellten Daten aus einem Zeitraum von zwölf Monaten zeigen für die Teilnehmer der SKY-0515-Studie positive und konsistente Trends bei allen cUHDRS-Unterkomponenten, darunter die Gesamtfunktionsfähigkeit (Total Functional Capacity, TFC), der Gesamtmotorikwert (Total Motor Score, TMS), der Symbol Digit Modalities Test (SDMT) und der Stroop Word Reading Test (SWRT).
Nach zwölf Monaten zeigten die Teilnehmer, die SKY-0515 erhielten, eine positive durchschnittliche Veränderung des TFC-Wertes gegenüber dem Ausgangswert von +0,07, verglichen mit einer erwarteten Verschlechterung um -0,87 Punkte, die sich aus den Propensity-Score-gewichteten Analysen unter Verwendung der Enroll-HD-Datensätze zum natürlichen Krankheitsverlauf ergab.
Nach zwölf Monaten zeigten die Teilnehmer, die SKY-0515 erhielten, eine positive durchschnittliche Veränderung des TMS-Wertes gegenüber dem Ausgangswert von -2,00, verglichen mit einer erwarteten Verschlechterung um 2,21 Punkte, die sich aus den Propensity-Score-gewichteten Analysen unter Verwendung der Enroll-HD-Datensätze zum natürlichen Krankheitsverlauf ergab.
Nach zwölf Monaten zeigten die Teilnehmer, die SKY-0515 erhielten, eine günstige Stabilisierung der durchschnittlichen Veränderung des SDMT-Wertes gegenüber dem Ausgangswert von -0,19, verglichen mit einer erwarteten Verschlechterung um -1,78 Punkte, die sich aus Propensity-Score-gewichteten Analysen unter Verwendung der Enroll-HD-Datensätze zum natürlichen Krankheitsverlauf ergab.
Nach zwölf Monaten zeigten die Teilnehmer, die SKY-0515 erhielten, eine positive durchschnittliche Veränderung des SWRT-Wertes gegenüber dem Ausgangswert von +3,44, verglichen mit einer erwarteten Verschlechterung um -3,13 Punkte, die sich aus den Propensity-Score-gewichteten Analysen unter Verwendung der Enroll-HD-Datensätze zum natürlichen Krankheitsverlauf ergab.
Skyhawk hat heute zudem die vorläufigen Daten zur Verbesserung des Krankheitsbildes auf Basis der allgemeinen Eindrücke von Ärzten und Patienten (Clinician and Patient Global Impression, CGI und PGI) veröffentlicht, die von Ärzten oder deren Teilnehmern über einen Zeitraum von zwölf Monaten bewertet wurden. Bei den HD-Teilnehmern, bei denen davon ausgegangen wurde, dass die Huntington-Krankheit über einen Zeitraum von zwölf Monaten zu einer erheblichen Verschlechterung des Krankheitsbildes führen würde, stellte weder ein Arzt noch ein Teilnehmer nach zwölf Monaten eine Verschlechterung fest; 65 % der Teilnehmer und 50 % der Ärzte gaben an, dass eine Besserung eingetreten sei.
Die Behandlung mit SKY-0515 führte zu einer dosisabhängigen Verringerung des mutierten Huntingtin-Proteins (mHTT) im Blut um bis zu 69 % sowie zu einer Verringerung der PMS1-mRNA um bis zu 26 %. Das mutierte Huntingtin-Protein ist das Hauptprotein, das für die Pathologie der Huntington-Krankheit verantwortlich ist, während PMS1 ein entscheidender Auslöser für die somatische CAG-Wiederholungsexpansion ist, die mit dem Fortschreiten der Erkrankung in Verbindung steht.
„Wir freuen uns, diese spannenden Teilergebnisse aus unseren cUHDRS-Bewertungen vorstellen zu können, darunter TFC- und TMS-Daten zur funktionellen und motorischen Leistungsfähigkeit sowie SDMT- und SWRT-Daten aus kognitiven Tests", sagte Sergey Paushkin, Leiter der Forschungs- und Entwicklungsabteilung bei Skyhawk Therapeutics.
„Und wir sind begeistert davon, dass die Teilnehmer und ihre behandelnden Ärzte, die mit einer erheblichen Verschlechterung des Krankheitsbildes bei der Huntington-Krankheit gerechnet hatten, nach zwölf Monaten keine Verschlechterung feststellen konnten – und 65 % der Teilnehmer sowie 50 % der Ärzte gaben an, dass eine Besserung eingetreten sei. Dies bestätigt für uns einmal mehr die vielversprechende Möglichkeit, dass die überzeugende und beständige Wirkung von SKY-0515 auf die entscheidenden Biomarker mHTT und PMS1 Huntington-Patienten eine Therapieform bieten könnte, die sie schon lange verdient haben – in Form einer praktischen täglichen Tablette."
SKY-0515 zeigte eine hervorragende Exposition im Zentralnervensystem und erwies sich über alle untersuchten Dosierungen hinweg als allgemein sicher und gut verträglich. An dem SKY-0515-Programm von Skyhawk nehmen mehr als 175 Teilnehmer aus fünf Ländern teil.
Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, vererbbare und letztendlich tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, von der in den Vereinigten Staaten mehr als 40.000 Personen betroffen sind, die bereits Symptome zeigen; weltweit sind weitere Hunderttausende betroffen. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die nachweislich das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten.
SKY-0515 ist ein oral verabreichter, in der Erprobung befindlicher, kleinmolekularer RNA-Spleißmodifikator, der unter Verwendung der firmeneigenen SKYSTAR®-Plattform entwickelt wurde. SKY-0515 wurde entwickelt, um sowohl mHTT- als auch PMS1-Proteine zu reduzieren.
Die SKYSTAR-Plattform von Skyhawk hat bereits eine Reihe weiterer innovativer Therapien für seltene neurologische Erkrankungen hervorgebracht, für die es bislang keine zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung gibt. Das Unternehmen plant, bis Ende 2027 weitere Programme in die klinische Entwicklung zu bringen.
About SKY-0515's Phase 1/2 Clinical Program
Die klinische Phase-1/2-Studie zu SKY-0515 ist eine First-in-Human-Studie, die zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von SKY-0515 bei gesunden Probanden und Teilnehmern mit Huntington-Krankheit (Huntington's Disease, HD) im Frühstadium dient und zudem die Beurteilung von Biomarkern wie dem mutierten HTT-Protein und der PMS1-mRNA sowie Wirksamkeitsendpunkte wie cUHDRS und dessen Unterkomponenten Gesamtfunktionsfähigkeit (Total Functional Capacity, TFC), Gesamtmotorikwert (Total Motor Score, TMS), Symbol Digit Modalities Test (SDMT) sowie Stroop Word Reading Test (SWRT) ermöglichen soll.
Die Phase-1/2-Studie besteht aus drei Teilen. In den Teilen A und B wurde SKY-0515 bei gesunden Probanden untersucht. Teil C ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Untersuchung von zwei Dosierungen von SKY-0515 bei Menschen mit Huntington-Krankheit im Frühstadium (HD-ISS-Stadium 1, Stadium 2 oder leichtes Stadium 3) über einen Zeitraum von 84 Tagen, gefolgt von einer zwölfmonatigen verblindeten Verlängerungsphase, in der alle Teilnehmer entweder eine niedrige oder eine hohe Dosis des Wirkstoffs erhalten.
Die Rekrutierung für die Phase-1/2-Studie ist abgeschlossen.
Informationen zum zulassungsrelevanten Phase-2/3-Programm FALCON-HD (004-ANZ und 004-WW) für SKY-0515
Das zulassungsrelevante Programm FALCON-HD für SKY-0515 (NCT06873334 und NCT07378644) ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Wirksamkeit und Sicherheit von SKY-0515.
An der Studie FALCON-HD 004-ANZ nahmen 144 Teilnehmer mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 an Standorten in Australien und Neuseeland teil; die Rekrutierung ist abgeschlossen. Im Rahmen der Studie FALCON-HD 004-WW ist die Aufnahme von bis zu 400 weiteren Teilnehmern mit Huntington-Krankheit im Stadium 2 und im frühen Stadium 3 an mehr als 40 Standorten weltweit geplant; an einer Reihe dieser Standorte werden bereits aktiv Patienten behandelt.
Weitere Informationen zu FALCON-HD, einschließlich der teilnehmenden Standorte und der Teilnahmekriterien, finden Sie auf ClinicalTrials.gov und unter www.FALCON-HD.com.
Informationen zu Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das seine proprietäre SKYSTAR®-Plattform nutzt, um niedermolekulare RNA-modulierende Therapien für die am schwersten behandelbaren Krankheiten der Welt zu entdecken und zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie unter www.skyhawktx.com.
Skyhawk-Kontakt
Maura McCarthy
Head of Corporate Development
maura@skyhawktx.com
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